(주)사노피-아벤티스코리아 · 이두설파제(재조합 이두로네이트-2-설파타제) 6mg(2mg/mL) · 주사제
상한금액 (1mL/병)
2,651,616원
30일치 본인부담 (하루 1mL/병, 성인)
약 23,864,544원
헌터 증후군(뮤코다당증 II형, MPS II) 환자에게 쓰인다. 이 약은 헌터 증후군 환자의 걷기 능력을 개선시킨다.
이 약의 권장량은 체중 kg당 0.5mg으로 1주일에 1회씩 정맥 내 투여한다. 이 약는 정맥 주입용 농축 용액으로, 0.9% 염화나트륨 주사액(USP) 100mL로 희석하여 사용한다. 이 약 각 바이알은 추출 가능한 용량 3.0mL 안에 이두설파제 단백질 6.0mg이 들어있는 2.0mg/mL 농도의 용액을 함유한다. 이 약은 일회용이며, 0.2마이크로미터 필터가 달린 주입 세트를 사용하는 것이 권장된다. 1~3시간 이상 서서히 총 투여량을 주입한다. 주입 관련 반응으로 인해 주입 시간이 연장될 수 있다. 그러나 주입 시간이 8시간을 초과해서는 안 된다. 주입 시작 15분 동안 초기 주입 속도는 8mL/hr이어야 한다. 만일 내약성이 좋다면, 총 투여량을 예상 시간이내에 모두 투여하기 위하여 15분 간격으로 8mL/hr씩 주입 속도를 증가시킬 수 있다. 그러나 주입 속도가 100mL/hr을 초과해서는 안 된다. 만일 주입 반응이 나타난다면, 임상적 판단에 기초하여, 주입 속도를 늦추…
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헌터 증후군(뮤코다당증 II형, MPS II) 환자에게 쓰인다. 이 약은 헌터 증후군 환자의 걷기 능력을 개선시킨다.
이 약의 권장량은 체중 kg당 0.5mg으로 1주일에 1회씩 정맥 내 투여한다. 이 약는 정맥 주입용 농축 용액으로, 0.9% 염화나트륨 주사액(USP) 100mL로 희석하여 사용한다. 이 약 각 바이알은 추출 가능한 용량 3.0mL 안에 이두설파제 단백질 6.0mg이 들어있는 2.0mg/mL 농도의 용액을 함유한다. 이 약은 일회용이며, 0.2마이크로미터 필터가 달린 주입 세트를 사용하는 것이 권장된다. 1~3시간 이상 서서히 총 투여량을 주입한다. 주입 관련 반응으로 인해 주입 시간이 연장될 수 있다. 그러나 주입 시간이 8시간을 초과해서는 안 된다. 주입 시작 15분 동안 초기 주입 속도는 8mL/hr이어야 한다. 만일 내약성이 좋다면, 총 투여량을 예상 시간이내에 모두 투여하기 위하여 15분 간격으로 8mL/hr씩 주입 속도를 증가시킬 수 있다. 그러나 주입 속도가 100mL/hr을 초과해서는 안 된다. 만일 주입 반응이 나타난다면, 임상적 판단에 기초하여, 주입 속도를 늦추고/거나 주입을 일시적으로 중단하거나, 투여를 중단한다. 이 약은 같은 주입관을 통해 다른 의약품과 함께 투여되어서는 안 된다. 용액 제조방법 무균적으로 조제 이 약은 전문 의료인에 의해 조제, 투여되어야 한다. 1. 이 약의 총 투여량과 필요 바이알 수를 환자 체중과 권장량(0.5mg/kg)에 근거하여 결정한다. 환자 체중(kg) × 0.5mg/kg ÷ 2mg/mL = 이 약의 총 투여량(mL) 이 약의 총 투여량(mL) ÷ 3 mL/vial = 총 바이알 수(vial) 계산된 총 투여량을 결정하기 위하여 올림한다. 2. 각 바이알을 육안으로 검사한다. 이 약은 투명하거나 약간 유백광의 무색 용액이다. 바이알 내의 용액이 변색되었거나 미립자가 나타난다면 사용하지 않는다. 이 약을 흔들어서는 안 된다. 3. 1번에서 계산된 총 바이알에서 이 약의 총 투여량을 뽑아낸다. 4. 계산된 이 약의 총 투여량을 0.9% 염화나트륨 주사액(USP) 100mL로 희석한다. 희석 후, 주입 백에서 부드럽게 섞어준다. 흔들어서는 안 된다. 희석된 용액은 24시간까지 냉장보관할 수 있다. 5. 이 약은 일회용이다. 사용하고 남은 이 약은 규정에 따라 처리한다.
1. 경고 1) 아나필락시스를 포함하는 과민반응 아나필락시스 반응을 포함하는 중대한 과민반응이 주입 중 및 주입 후 24시간까지 관찰되었다. 이들 중 일부는 생명을 위협하였으며, 치료 기간에 상관없이 호흡 곤란, 저산소증, 저혈압, 두드러기 및 인후 또는 혀의 혈관부종을 포함하였다. 아나필락시스 또는 다른 급성반응이 나타나면, 즉각 이 약 투여를 중단하고 적절한 치료를 시작한다. 임상 시험 중 중증 반응이 발생하였을 경우, 이후 주입 시부터는 주입하는 동안 또는 주입하기 전, 항히스타민제 및/또는 코르티코스테로이드를 사용하고, 이 약의 주입 속도를 늦추고/거나, 이 약을 조기에 중단하는 방법을 통해 조절하였다. 이 약을 사용한 임상시험에서, 108명 중 16명(15%)에서 피부, 호흡기, 심혈관계 중 최소 2곳에서 과민반응이 나타났는데, 이는 투여 수로는 총 투여 수 8274건 중 26건(0.3%)에 해당하는 것이다. 이 16명 중 11명이 기관지연축, 청색증, 호흡곤란, 홍반, 부종(얼굴 및 말초), 홍조, 발진, 호흡곤란, 두드러기, 구토 및 숨을 쌕쌕거림 증상을 보이는 아나필락시스 반응을 경험했고, 이는 투여 수로 8274건 중 19건에 해당한다(0.2%). 시판 후 조사에서, 이 약을 투여 받은 환자는 치료 시작 후 수년까지 아나필락시스 반응을 경험하였다. 일부 환자는 2-4개월 동안 아나필락시스 반응이 재발한 것으로 보고되었다. 의학적 처치에는 항히스타민제, 흡입형 베타 아드레날린 작용제, 코르티코스테로이드, 산소 및 혈압상승제를 사용한 치료가 포함되었다. 일부 환자는 치료를 중단하였고, 일부 환자는 전 치료(premedication)하고 주입 속도를 낮춤으로써 치료를 지속하였다. 중대한 반응에 대한 잠재성 때문에, 이 약을 투여할 때 적절한 처치 수단을 바로 사용할 수 있도록 한다. 허가 전 임상시험 및 시판 후 조사 보고서에서 관찰된 아나필락시스 반응 발생 시간을 고려하여, 이 약 투여 후 적절한 기간 동안, 환자를 면밀히 관찰한다. 환자들에게 아나필락시스 징후 및 증상을 알리고, 징후 및 증상이 나타날 경우 즉각적인 처치방법을 찾도록 이들을 교육시켜야 한다. 2) 중증의 유전성 돌연변이를 가지는 헌터증후군 환자에서의 과민반응, 중대한 이상사례 및 항체 발현의 위험 7세 이하의 헌터증후군 환자를 대상으로 한 임상시험에서, 완전 결실, 광범위 재배열, 넌센스, 프레임시프트(frameshift) 또는 splice site 돌연변이를 가지는 환자에서 과민반응, 중대한 이상사례 및 항 이두설파제 항체 발현이 과오돌연변이 헌터증후군 환자보다 더 많이 발생하였다. 완전 결실, 광범위 재배열, 넌센스, 프레임시프트 또는 splice site 돌연변이 환자 15명 중 11명(73%) 및 과오 돌연변이 환자 12명 중 5명(42%)이 과민반응을 경험하였다. 완전 결실, 광범위 재배열, 넌센스, 프레임시프트 또는 splice site 돌연변이 환자 15명 중 9명(60%) 및 과오 돌연변이 환자 12명 중 2명 17%)은 중대한 이상사례를 경험하였다. 완전 결실, 광범위 재배열, 넌센스, 프레임시프트 또는 splice site 돌연변이 환자 15명 모두에서 항 이두설파제(엘라프라제) 항체가 발현되었으며, 반면 과오 돌연변이 환자에서는 3명에서만 발현되었다(표 2 참조). 이들 돌연변이 환자 중 13명에서, 엘라프라제가 세포로 흡수되는 것을 저해하거나 엘라프라제 효소 활성을 저해하는 중화항체가 발현되었으며, 반면 과오 돌연변이 환자에서는 1명에서만 발현되었다. 3) 급성 호흡계 합병증의 위험 이 약 주입 당시 호흡 기능이 손상되거나 급성 열성 또는 호흡기 질환을 가진 환자에게는 과민반응으로 인한 생명을 위협하는 합병증 발생 위험성이 증가될 수 있다. 이 약을 투여하기 전에, 환자의 임상적 상태를 주의 깊게 고려하고, 이 약 주입을 연기하는 것을 고려한다. 기관절개술을 받은 중증 기도 질환 및 급성 열성 질환 환자 1명이 이 약을 투여 받는 동안 호흡 곤란, 저산소증, 청색증, 의식 소실을 수반한 발작을 경험하였다. 4) 급성 심폐부전 위험 체액 과부하에 민감한 환자 또는 급성 기저 호흡기 질환 또는 수분 제한이 처방된 심장 및/또는 호흡 기능 저하 환자에게 이 약을 투여하는 경우 주의가 필요하다. 이들 환자는 주입 도중 심장 또는 호흡 상태가 심각하게 악화될 위험성이 있다. 적절한 의약 처치 수단 및 모니터링 장치가 이 약 주입 중 준비되어 있어야 하며, 일부 환자의 경우에는 환자의 개별 필요에 기초하여 관찰기간을 연장할 수 있다. 2. 이상사례 임상 시험이 폭넓고 다양한 상태에서 시행되기 때문에, 한 제품의 임상 시험에서 관찰되는 이상사례 발생률이 직접적으로 다른 제품의 임상 시험에서의 발생률과 비교될 수는 없으며, 또한 실제에서 나타나는 발생률을 반영할 수 없다. 아래의 중대한 이상사례가 허가사항에 반영되어 있다. • 아나필락시스 반응을 포함하는 과민반응(1. 경고 항 참고) 임상시험에서, 이 약 투여 후 가장 흔한 이상사례(>10%)은 과민반응이었으며, 발진, 두드러기, 소양증, 홍조, 발열 및 두통을 포함하였다. 의학적 처치를 요하는 대부분의 과민반응은 주입 속도를 낮추거나, 주입을 일시적으로 중지하거나, 주입하는 동안 또는 주입하기 전 항히스타민제 및/또는 코르티코스테로이드를 포함하는 다른 약물을 투여하거나 투여하지 않음으로써 개선되었다. 임상시험에서, 이 약 투여 후 가장 빈번하게 발생한 중대한 이상사례는 저산소증 에피소드였다. 위약을 투여 받은 환자에서는 발생하지 않았으나, 이 약을 투여 받은 환자에서 발생한 다른 주목할 만한 중대한 이상사례로는 다음 각 1례가 있었다. : 심장 부정맥, 폐색전증, 청색증, 호흡부전, 감염 및 관절통. 1) 임상시험 5세 이상 환자에서의 임상시험 5-31세의 헌터증후군 남자 환자 96명을 대상으로, 이 약에 대한 53주, 이중맹검, 위약대조 임상시험이 실시되었다. 96명의 환자 중, 83%는 백인, 비-히스패닉이었다. 환자들은 3개 군으로 각각 32명씩 무작위 배정되었으며, 이 약을 주 1회 0.5mg/kg 용량, 격주 1회 0.5mg/kg 용량 또는 위약을 투여 받았다. 과민반응은 이 약을 주 1회 투여 받은 환자의 69% (32명 중 22명)에서 보고되었다. 표 1은 이 약을 주 1회, 0.5mg/kg 용량으로 투여 받은 피험자의 9% 이상(3명 이상)에서 발생하였으며, 위약군보다 더 많이 발생한 이상사례를 요약하였다. 표 1: 위약대조 임상시험 중, 이 약을 주 1회, 0.5mg/kg 용량으로 투여 받은 환자의 9% 이상에서 발생하였으며, 위약군보다 더 많이 발생한 이상사례 (5세 이상) 기관계 이상사례 이 약 0.5mg/kg 주 1회 (32명) % 위약 (32명) % 소화기계 이상 설사 3 (9%) 1 (3%) 근골격 및 연조직계 이상 근골격계 통증 4 (13%) 1 (3%) 신경계 이상 두통 9 (28%) 8 (25%) 호흡기계, 흉부 및 종격 이상 기침 3 (9%) 1 (3%) 피부 및 피하조직계 이상 소양증 두드러기 8 (25%) 5 (16%) 3 (9%) 0 (0%) 이 약을 격주 1회, 0.5mg/kg 용량으로 투여 받은 환자의 9% 이상(3명 이상)에서 발생하였으며, 위약군보다 더 많이 발생한 이상사례는 다음을 포함하였다: 발진(19%), 홍조(16%), 피로(13%), 빈맥(9%) 및 오한(9%). 연장시험 위약대조임상시험을 종료한 환자들을 대상으로 오픈 라벨 연장시험을 실시하였다. 위약대조임상시험에 등록되었던 96명의 환자 중 94명이 연장시험에 참여하기로 동의하였다. 94명 환자 모두는 이 약을 주 1회 0.5mg/kg의 용량으로 24개월간 투여 받았다. 새로운 중대한 이상사례는 보고되지 않았다. 약 절반(53%)의 환자가 24개월 연장시험 중 과민반응을 경험하였다. 표 1의 이상사례 이외에, 연장시험의 환자 5% 이상에서 발생한 흔한 과민반응에는 다음이 포함되었다: 발진(23%), 발열(9%), 홍조(7%), 부종(7%), 구역(7%), 현기증(5%), 구토(5%) 및 저혈압(5%). 7세 이하 환자에서의 임상시험 등록 당시 16개월-4세(20명) 및 5-7.5세(8명)의 헌터증후군 환자를 대상으로, 이 약을 주 1회 0.5mg/kg의 용량으로 투여하는 53주 오픈라벨 단일군 안전성 시험이 실시되었다. 환자들은 5세 이상 환자 대상으로 실시된 임상시험에서 관찰된 것과 유사한 이상사례를 경험하였으며, 이 약 투여 후 가장 흔한 이상사례는 과민반응(57%)이었다. 다음의 흔한 이상사례가 영아에서 더 높게 발생하였다: 발열(36%), 발진(32%) 및 구토(14%). 10% 이상의 환자(3명 이상)에서 발생한 가장 흔한 이상사례는 기관지폐렴/폐렴(18%), 귀 감염(11%) 및 발열(11%)이었다. 27명의 환자가 유전형 분석 결과를 보유하고 있었다 : 15명은 완전 결실, 광범위 재배열, 넌센스, 프레임시프트, Splice site 돌연변이였으며, 12명은 과오돌연변이였다. 안전성 결과, 완전결실, 광범위 재배열, 넌센스, 프레임시프트, 또는 splice site 돌연변이 환자험이 과오돌연변이 환자에 비해, 이 약 투여 후 과민반응을 더 많이 경험하고 중대한 이상사례를 보이는 것으로 나타났다. 표 2에서 이 결과를 요약하였다. 표 2. 이 약을 투여 받은 7세 이하 환자에서의 중대한 이상사례 및 과민반응의 발생에 대해, 항체 상태 및 유전성 돌연변이가 미치는 영향 항 이두설파제 항체 (Ab) 항 이두설파제 중화항체 (Nab) Total 양성 음성 양성 음성 보고된 항체 상태(환자) 28 19 9 15 13 중대한 이상사례*(환자) 13 11 2 9 4 과민반응(환자) 16 12 4 10 6 유전형 자료가 있는 환자 27 돌연변이 과오돌연변이(n=12) 항체상태 12 3 9 1 11 중대한 이상사례 2 0 2 0 2 과민반응 5 1 4 0 5 완전결실, 광범위재배열, 넌센스, 프레임시프트(frameshift), Splice site 돌연변이 (n=15) 항체상태 15 15 0 13 2 중대한 이상사례 9 9 0 7 2 과민반응 11 11 0 10 1 * 중대한 이상사례에는 기관지폐렴/페렴, 귀 감염 및 발열이 포함된다(2.이상사례 1) 항 참조). 2) 면역원성 5세 이상에서의 임상시험 다른 모든 치료용 단백질과 같이 면역원성의 가능성이 있다. 5세 이상의 환자에서 실시된 임상시험에서, 이 약 0.5mg/kg 또는 위약을 주 1회 53주간 투여 받고 연장시험에서 이 약 0.5mg/kg을 주 1회 투여 받은 피험자 64명 중 63명에서, 분석 가능한 면역원성자료가 도출되었다. 63명 피험자 중, 32명(51%)의 피험자는 1회 이상 항 이두설파제 IgG 양성을 보였다. 32명의 양성환자 중, 23명(72%)은 다른 시점에서 3회 또는 그 이상 항체 양성을 보였다(지속 항체). 과민반응의 발생률은 음성 환자보다 양성 환자에서 더 높았다. 항체 양성인 환자 32명 중 13명(41%)은 이두설파제가 세포 내로 흡수되는 것을 중화하는 항체(흡수 중화항체) 또는 효소 활성을 중화하는 항체(활성 중화항체)에도 1회 이상 양성이었으며, 8명(25%)의 항체 양성 피험자는 지속 중화항체를 보유하였다. 항체 또는 중화항체의 존재와 치료반응간의 명백한 상관관계는 없었다. 7세 이하에서의 임상시험 7세 이하 환자를 대상으로 한 임상시험에서, 이 약을 주 1회 0.5mg/kg 용량으로 투여 받은 28명 중 19명(68%)의 환자가 항체 양성을 보였다. 19명의 항체 양성 환자들 중에서, 16명(84%)는 다른 시점에서 3회 또는 그 이상 항체 양성을 보였다(지속 항체). 또한, 19명의 항체 양성 환자 중 15…
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