한국노바티스(주) · 오나셈노진아베파르보벡 + 오나셈노진아베파르보벡 2vector genome(vg)/ml(2.0 × 10^13) · 주사제
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Survival Motor Neuron 1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 환자에서 다음 중 어느 하나에 해당하는 경우 : - 제1형의 임상적 진단이 있는 경우 - Survival Motor Neuron 2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우
1) 이 약은 단회 투여한다. 이 약의 투여 후 AAV9 캡시드에 대한 면역 반응이 일어나므로, 이 약을 환자에 재투여해서는 안 된다. 2) 이 약은 체중 킬로그램 당 1.1 × 1014개 벡터 게놈(vg/kg)을 60분에 걸쳐 천천히 정맥 주입한다(표 1 참조). 정맥 내 급속 또는 일시 주입으로 투여해서는 안 된다. [표 1] 환자 체중에 따른 권장 용량 환자 체중 구간 (kg) 용량 (vg) 총 투여 용량a (mL) 2.6 – 3.0 3.3 x 1014 16.5 3.1 – 3.5 3.9 x 1014 19.3 3.6 – 4.0 4.4 x 1014 22.0 4.1 – 4.5 5.0 x 1014 24.8 4.6 – 5.0 5.5 x 1014 27.5 5.1 – 5.5 6.1 x 1014 30.3 …
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Survival Motor Neuron 1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 환자에서 다음 중 어느 하나에 해당하는 경우 : - 제1형의 임상적 진단이 있는 경우 - Survival Motor Neuron 2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우
1) 이 약은 단회 투여한다. 이 약의 투여 후 AAV9 캡시드에 대한 면역 반응이 일어나므로, 이 약을 환자에 재투여해서는 안 된다. 2) 이 약은 체중 킬로그램 당 1.1 × 1014개 벡터 게놈(vg/kg)을 60분에 걸쳐 천천히 정맥 주입한다(표 1 참조). 정맥 내 급속 또는 일시 주입으로 투여해서는 안 된다. [표 1] 환자 체중에 따른 권장 용량 환자 체중 구간 (kg) 용량 (vg) 총 투여 용량a (mL) 2.6 – 3.0 3.3 x 1014 16.5 3.1 – 3.5 3.9 x 1014 19.3 3.6 – 4.0 4.4 x 1014 22.0 4.1 – 4.5 5.0 x 1014 24.8 4.6 – 5.0 5.5 x 1014 27.5 5.1 – 5.5 6.1 x 1014 30.3 5.6 – 6.0 6.6 x 1014 33.0 6.1 – 6.5 7.2 x 1014 35.8 6.6 – 7.0 7.7 x 1014 38.5 7.1 – 7.5 8.3 x 1014 41.3 7.6 – 8.0 8.8 x 1014 44.0 8.1 – 8.5 9.4 x 1014 46.8 8.6 – 9.0 9.9 x 1014 49.5 9.1 – 9.5 1.05 x 1015 52.3 9.6 – 10.0 1.10 x 1015 55.0 10.1 – 10.5 1.16 x 1015 57.8 10.6 – 11.0 1.21 x 1015 60.5 11.1 – 11.5 1.27 x 1015 63.3 11.6 – 12.0 1.32 x 1015 66.0 12.1 – 12.5 1.38 x 1015 68.8 12.6 – 13.0 1.43 x 1015 71.5 13.1 – 13.5 1.49 x 1015 74.3 13.6 – 14.0 1.54 x 1015 77.0 14.1 – 14.5 1.60 x 1015 79.8 14.6 – 15.0 1.65 x 1015 82.5 15.1 – 15.5 1.71 x 1015 85.3 15.6 – 16.0 1.76 x 1015 88.0 16.1 – 16.5 1.82 x 1015 90.8 16.6 – 17.0 1.87 x 1015 93.5 17.1 – 17.5 1.93 x 1015 96.3 17.6 – 18.0 1.98 x 1015 99.0 18.1 – 18.5 2.04 x 1015 101.8 18.6 – 19.0 2.09 x 1015 104.5 19.1 – 19.5 2.15 x 1015 107.3 19.6 – 20.0 2.20 x 1015 110.0 20.1 – 20.5 2.26 x 1015 112.8 20.6 – 21.0 2.31 x 1015 115.5 a 투여 용량은 환자 체중 구간의 상한치를 이용하여 계산되었다. * 이 약의 키트는 두 사이즈의 바이알로 구성되어 있다(5.5 mL 또는 8.3 mL). 3) 이 약의 투여 전에 베이스라인 항-AAV9 항체 검사를 실시한다. 항-AAV9 항체 역가가 >1:50으로 보고되는 경우 재검사를 실시할 수 있다(사용상의 주의사항 ‘5. 일반적인 주의사항 4) 면역원성’ 항 참조). 4) 심각한 전신 면역 반응의 위험이 증가될 수 있으므로 이 약 투여 전에 환자의 전반적인 건강상태(예. 수분 공급 및 영양상태, 감염 없음)가 임상적으로 안정적인 것이 권장된다. 이 약 투여는 감염이 치료되고 임상적으로 안정될 때까지 연기되어야 한다. 이 약 투여 시 감염의 임상 징후나 증상이 있어서는 안 된다(사용상의 주의사항 ‘4. 약물이상반응’ ‘5. 일반적인 주의사항 3) 전신면역반응’ 항 참조). 5) 이 약의 투여 전/후의 전신 코르티코스테로이드 치료 일부 환자들이 이 약의 치료 후 간 아미노전이효소의 일시적인 상승을 경험하였다. 발생 가능한 간 아미노전이효소의 상승을 관리하기 위해 모든 환자들은 이 약의 투여 전 및 후에 전신 코르티코스테로이드를 경구로 투여 받아야 한다(사용상의 주의사항 ‘1. 경고’ 항 및 ‘5. 일반적인 주의사항 2) 간독성 ’ 항 참조). • 이 약 투여 전 전신 코르티코스테로이드 치료 이 약의 투여 하루 전에 경구 프레드니솔론 1 mg/kg/day(또는 다른 코르티코스테로이드를 사용하는 경우 당량)으로 전처치한다. • 이 약 투여 후 전신 코르티코스테로이드 치료 및 간 기능 모니터링 이 약 투여 후 프레드니솔론을 30일 동안 1일 1회 1 mg/kg/day(또는 다른 코르티코스테로이드를 사용하는 경우 당량)씩 투여해야 한다. 전신 코르티코스테로이드 30일 치료 기간 종료 시, 임상 검사와 ALT(알라닌 아미노전이효소), AST(아스파테이트 아미노전이효소) 및 총 빌리루빈 검사를 통해 간기능을 확인한다. 이 약 투여 후에는 적어도 3개월 동안 및 임상적으로 지시된 다른 시점에 간기능을 계속 모니터링 해야 한다. 간 기능 검사 결과 악화 및/또는 급성 질환의 징후 또는 증상이 있는 환자는 즉시 임상적으로 평가하고 면밀히 모니터링한다(사용상의 주의사항 ‘5. 일반적인 주의사항 2) 간독성’ 항 참조). 이상 소견이 없는 환자의 경우 [임상 검사, 총 빌리루빈, 및 ALT 및 AST 수치 < 2 × ULN(정상 상한치)], 28일에 걸쳐 코르티코스테로이드 용량을 점차 감량하여 중단한다. 전신 코르티코스테로이드를 갑작스럽게 중단해서는 안 되며 용량을 점차적으로 줄여나간다. 간기능 이상이 지속된 경우, AST 및 ALT 수치가 모두 2 x ULN 미만이 되고 다른 모든 평가치가 정상 범위로 돌아올 때까지 전신 코르티코스테로이드(경구 프레드니솔론 1 mg/kg/day 당량)를 지속하고, 이후 28일 혹은 필요한 경우 더 긴 기간에 걸쳐 코르티코스테로이드 용량을 점차 감량하여 중단한다. 전신 코르티코스테로이드를 갑작스럽게 중단해서는 안되며 용량을 점차적으로 줄여나간다. 환자가 경구 프레드니솔론 1 mg/kg/day 당량의 코르티코스테로이드에 적절히 반응하지 않을 경우, 소아 소화기 전문의 또는 소아 간 전문의와 즉시 상의한다. 경구 코르티코스테로이드 요법에 내약성이 없거나 치료 효과가 없는 경우, 임상적으로 요구되는 바와 같이 정맥 내 코르티코스테로이드가 고려될 수 있다. 처방의의 재량에 따라 이러한 권장 사항과 차이가 있을 수 있다. 프레드니솔론 대신 다른 코르티코스테로이드가 사용될 경우, 이 약의 투여 30일 이후 코르티코스테로이드의 감량 및 중단을 위해 유사한 고려 사항 및 접근 방법을 적절히 취해야 한다. 가능하다면 환자의 백신 접종 일정은 이 약의 투여 전후의 코르티코스테로이드 병용 투여를 수용할 수 있도록 조정되어야 한다(사용상의 주의사항 ‘5. 일반적인 주의사항 8) 전신 코르티코스테로이드 투여 및 생백신’, ‘6. 상호작용’ 항 참조).
1. 경고 1) 이 약을 투여 받은 후 급성의 간 손상, 간 부전 및 아미노전이효소 증가가 발생할 수 있다 2) 기존에 간 손상이 있는 환자의 경우 급성의 심각한 간 손상 위험이 더 커질 수 있다. 3) 이 약 투여 전 모든 환자에서 임상 검사 및 실험실 평가(예, AST, ALT, 총 빌리루빈, 알부민, 프로트롬빈 시간, 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT) 및 국제 표준화 비율(INR))를 통해 간 기능 평가를 실시해야 한다. 이 약 투여 전 및 후에 모든 환자에게 전신 코르티코스테로이드를 투여해야 한다. 이 약 투여 후 3개월 이상 간 기능을 모니터링해야 한다. 2. 다음 환자에는 투여하지 말 것 이 약의 주성분 또는 이 약의 다른 성분들에 과민성이 있는 환자 3. 다음 환자에는 신중히 투여할 것 간장애 환자에서 이 약의 치료는 신중히 고려되어야 한다(‘1. 경고’ 항 및 ‘4. 약물이상반응’, ‘5. 일반적인 주의사항 2) 간독성’ 항 참조). 4. 약물이상반응 안전성 프로파일 요약 이 약의 안전성은 5 건의 공개 임상시험(CL-101, CL-303, CL-302, CL-304, CL-306) 및 1 건의 장기 관찰 추적 시험(LT-001)에서 이 약(1.1 x 1014 vg/kg)을 투여 받은 99명의 환자에서 평가되었다. 투여 당시 연령 범위는 0.3개월 - 7.9개월(몸무게 범위 3.0 kg – 8.4 kg) 이었다. 99명의 환자에서 이 약의 투여 이후 보고된 가장 빈번한 약물이상반응(발생률 ≥ 5%)은 아스파테이트 아미노전이효소 상승, 알라닌 아미노전이효소 상승, 아미노전이효소 상승, 구토, 혈소판감소증, 트로포닌 상승, 감마글루타밀전이효소 상승 및 발열이었다. 임상시험에서 나타난 약물이상반응 요약표 5건의 공개 임상시험에서 이 약을 정맥으로 투여받은 환자에서 확인된 약물이상반응이 [표 1]에 기재되어 있다. 임상시험에서의 약물이상반응은 MedDRA 기관계 대분류(system organ class)에 따라 열거되었다. 각 기관계 대분류 마다 약물이상반응은 가장 빈도가 높은 반응을 첫 번째로 하여 빈도 순으로 기재되었다. 각 빈도 그룹마다 약물이상반응은 심각도의 감소 순으로 기재되었다. 또한, 각 약물이상반응에 상응하는 빈도 구분은 다음의 관례에 기반한다(CIOMS III): 매우 흔하게(≥1/10); 흔하게(≥1/100 - <1/10); 흔하지 않게(≥1/1,000 - <1/100); 드물게(≥1/10,000 - <1/1,000); 매우 드물게(<1/10,000). [표 1] 이 약을 정맥투여로 치료받은 후 나타난 약물이상반응 요약표 약물이상반응 비율, % (N=99) 빈도 구분 혈액 및 림프계 장애 혈소판감소증1) 6.1 흔하게 각종 위장관 장애 구토 8.1 흔하게 전신 장애 및 투여 부위 병태 발열 5.1 흔하게 임상 검사 아스파테이트아미노전이효소 상승 20.2 매우 흔하게 알라닌아미노전이효소 상승 16.2 매우 흔하게 아미노전이효소 상승2) 13.1 매우 흔하게 감마글루타밀 전이효소 상승 5.1 흔하게 트로포닌 상승3) 5.1 흔하게 1) 혈소판감소증에는 혈소판감소증 및 혈소판 수 감소를 포함한다. 2) 아미노전이효소 상승에는 아미노전이효소 상승 및 고아미노전이효소혈증을 포함한다. 3) 트로포닌 상승에는 트로포닌 상승 및 트로포닌 T 상승을 포함한다. 시판 후 경험에서 나타난 약물이상반응(빈도 알려지지 않음) 다음 약물이상반응은 자발 보고와 문헌 사례를 포함한 이 약의 시판 후 경험에서 얻어졌다. 이 반응은 불분명한 규모의 인구집단에서 자발적으로 보고된 것으로, 빈도를 신뢰성 있게 예측하는 것이 가능하지 않으므로 빈도는 ‘알려지지 않음’으로 분류하였다. 약물이상반응은 MedDRA 기관계 대분류(system organ class)에 따라 열거되었다. 각 기관계 대분류에서 약물이상반응은 심각도가 낮아지는 순서대로 표시되었다. [표 2] 시판 후 경험에서 나타난 약물이상반응(빈도 알려지지 않음) 혈액 및 림프계 장애 혈전성 미세혈관 병증 간담도계 장애 급성 간 부전1) 급성 간 손상 일반적인 장애 및 투여 부위 상태 주입 관련 반응2) 1) 사망 사례 포함 2) 주입 관련 반응은 특정 계통 기관 분류에 속하지 않으며 주입 도중 및/또는 주입 직후에 발생한 여러 징후와 증상을 포함한다. 특정 약물이상반응 간담도 장애 일부 환자는 20배가 넘는 AST와 ALT 상승을 경험했으며, 코르티코스테로이드 사용이 필요한(일부의 경우 더 긴 기간 및/또는 고용량) 증상이 있었다. 임상시험 외의 시판 후 경험에서 투여 전후의 예방적 코르티코스테로이드 투여에도 불구하고, 일반적으로 이 약 치료 후 2개월 이내에 급성 간부전의 징후 및 증상(예: 황달, 응고증, 뇌병증)이 발생한 소아에 대한 보고가 있었다. 사망을 초래하는 급성 간부전 사례가 보고되었다. 일시적 혈소판감소증 임상시험 중 평균 혈소판 수의 기저치 대비 일시적 감소(일부는 혈소판감소증에 대한 기준을 충족)가 투여 후 여러 시점에서 관찰되었으며, 보통 2주 내에 해소되었다. 혈소판 수의 감소는 치료 첫 주 동안 더 현저히 나타났다(‘5. 일반적 주의 5) 혈소판 감소증’ 항 참조). 트로포닌-I 수치 상승 이 약 투여 후 심장 트로포닌-I 수치가 0.2 mcg/L까지 상승하는 것이 관찰되었다(‘5. 일반적 주의 7) 트로포닌-I 상승’ 항 참조). 면역원성 임상시험 중 이 약 투여 전 및 후 항-AAV9 항체 역가가 평가되었다. 이 약을 투여 받은 모든 환자들은 베이스라인에서 항-AAV9 항체 역가가 ≤ 1:50 이었다. 이 시점을 제외한 모든 시점에서 모든 환자들의 AAV9 펩타이드에 대한 항체 역가가 베이스라인 대비 평균적으로 증가하였으며, 이는 비-자기 바이러스 항원에 대한 정상 반응을 반영한다. 일부 환자들은 정량 한계를 초과하는 항-AAV9 역가를 보였으나, 대부분의 경우 임상적으로 유의한 약물이상반응은 나타나지 않았다. 따라서 높은 항-AAV9 항체 역가와 약물이상반응 발생가능성과 유효성 평가변수 간의 상관 관계는 확립되지 않았다(‘5. 일반적인 주의사항 4) 면역원성’ 항 참조). AVXS-101-CL-101 임상시험에서 16명의 환자들이 항-AAV9 항체 역가에 대해 스크리닝되었다: 13 명은 1:50보다 낮은 역가를 나타내어 시험에 등록되었다; 3 명은 1:50보다 높은 역가를 나타냈는데, 그 중 2명은 모유 수유 중단 후 재평가되었고 역가가 1:50보다 낮은 것으로 측정되어 2명 모두 시험에 등록되었다. 항-AAV9 항체에 대해 혈청 반응 양성인 산모에서 모유 수유가 제한되어야 하는지 여부에 대해서는 알려진 바가 없다. 환자들은 모두 이 약의 투여 전 항-AAV9 항체 역가가 ≤ 1:50였고, 이후에 항-AAV9 항체 역가의 상승을 입증하였다(적어도 1:102,400, 최대 1:819,200 초과). 이 약으로 치료받은 환자 중 이식유전자(transgene)에 대한 면역 반응을 나타낸 환자는 없었다. 항체 형성의 검출은 검사법의 민감도와 특이도에 매우 의존적이다. 또한, 검사에서 관찰된 항체(중화 항체를 포함)의 양성 빈도는 검사 방법론, 검체 조작, 검체 수집 시점, 병용 의약품 및 기저 질환을 포함한 여러 요인에 의해 영향을 받을 수 있다(‘5. 일반적 주의’ 항 및 ‘13. 전문가를 위한 정보’ 항 참조). 기타 특수 집단 체중 8.5kg 이상 21kg 이하인 환자 이 약의 안전성은 체중이 8.5kg 이상 21kg 이하(중앙값 15.8kg)인 환자 24명을 대상으로 한 허가 후 임상시험(COAV101A12306)을 통해 평가됐다. 투여 당시 환자의 연령은 대략 1.5세에서 9세 사이, 환자 24명 중 1명은 투여 당시 2세 미만(중위 연령: 4.9세)이었으며, 환자들은 2~4개의 SMN2 사본을 갖고 있었다. 졸겐스마 치료 전, 21명의 환자가 이전의 뉴시너센 또는 리스디플람 치료를 중단했다. 관찰된 약물 이상반응은 5건의 공개 임상시험과 유사했다. 대다수의 환자(23/24명)에서 AST 또는 ALT 상승 > 2 × ULN이 관찰되었으며, 임상적 증상이나 빌리루빈 수치 상승이 관찰되지 않았다. AST 및 ALT 상승은 일반적으로 장기간 및/또는 고용량의 코르티코스테로이드를 사용하여 관리되었다(‘5. 일반적 주의’ 항 참조). 환자 24명 중 20명에서 혈소판감소증 기준을 충족하는 일시적인 혈소판 수치 감소가 관찰되었다(‘5. 일반적 주의 5) 혈소판 감소증’ 항 참조). 5. 일반적 주의 ⦁ 이 약의 반복 투여에 대한 안전성 및 유효성은 평가되지 않았다. ⦁ 이 약은 진행된 척수성 근위축증 환자(예, 완전한 사지 마비, 영구적인 인공호흡기 의존)에 대해 평가되지 않았다. 1) 중증으로 진행된 척수성 근위축증 척수성 근위축증은 운동 뉴런에 진행성이고 비가역적인 손상을 일으키므로, 증상성 환자에서 이 약의 유익성은 치료 시점에서의 질환 중증도에 의존적이며, 일찍 치료할수록 더 큰 유익을 얻을 가능성이 높다. 진행성 운동 뉴런 소실은 비가역적이다. 의사는 극심한 근육 쇠약 및 호흡 부전 상태의 환자, 영구적 인공호흡 의존 환자 및 삼킴 곤란 환자에서는 이 약의 유익성이 심각하게 감소된다는 점을 고려해야 한다. 성장 능력이 없고 영구적 인공호흡으로 삶을 연명하는 중증으로 진행된 척수성 근위축증 환자에서 이 약의 유익/위험 프로파일은 확립되지 않았다. 2) 간독성 ⦁ AAV 벡터의 투여는 심각할 수 있는 아미노전이효소 상승을 유발할 수 있다. ⦁ 이 약 투여 후 급성 중증 간 손상 및 급성 간 부전이 발생했다. 사망을 초래하는 급성 간 부전 사례가 보고되었다. ⦁ 기존에 간장애 또는 급성 간 바이러스 감염이 있었던 환자는 급성 중증 간 손상/급성 간 부전의 위험이 더 높다. ⦁ > 2 x ULN(정상상한치)의 ALT, AST 또는 총 빌리루빈(신생아 황달로 인한 경우는 제외)을 보이는 환자는 이 약 임상시험에서 연구되지 않았다. ⦁ 이 약 투여 전에 모든 환자에 대해 임상 검사 및 실험실 검사(예. AST, ALT, 총 빌리루빈, 알부민, 프로트롬빈 시간, PTT 및 INR)를 통해 간 기능을 평가해야 한다. ⦁ 아미노전이효소 상승 가능성을 줄이기 위해, 모든 환자들은 이 약의 투여 전 및 후에 전신 코르티코스테로이드를 투여받아야 한다. ⦁ 이 약 투여 후에는 적어도 3개월 동안 및 임상적으로 지시된 다른 시점에 간기능(ALT, AST 및 총 빌리루빈)을 계속 모니터링 해야 한다. ⦁ 간 손상이 의심되는 경우 추가 검사(예. 알부민, 프로트롬빈 시간, PTT 및 INR)가 권장된다. 간 기능 검사 결과 악화 및/또는 급성 질환의 징후 또는 증상이 있는 환자는 즉시 임상적으로 평가하고 면밀히 모니터링한다. ⦁ 기존에 간장애가 있는 환자는 이 약으로 치료의 위험 및 유익을 신중히 평가해야 한다. 면역-매개 간독성은 일반적으로 ALT 및/또는 AST 수치 상승으로 나타난다. 사망 사례를 포함한 급성의 심각한 간 손상 및 급성 간 부전이 이 약 투여 후 보고되었다. 면역 매개 간독성은 프레드니솔론 지지 요법의 투여 기간 연장, 증량, 또는 코르티코스테로이드의 점진적 감량 기간 연장을 포함한 코르티코스테로이드 치료법의 조정이 필요할 수 있다 (용법∙용량 및 사용상의 주의사항 ‘4. 약물이상반응’ 항 참조). AST, ALT, 총 빌리루빈, 알부민, 프로트롬빈 시간, PTT 및 INR은 이 약의 투여 전에 평가되어야 한다. AST, ALT 및 총 빌리루빈은 이 약 투여 후 한달 및 코르티코스테로이드 감량 기간 동안 매주 모니터링되어야 한다. 코르티코스테로이드 감량 기간이 끝날 때 환자가 눈에 띄는 소견 없이 임상적으로 안정적일 경우, 다음 한달 동안 2주마다 계속해서 모니터링되어야 한다. 전신 코르티코스테로이드의 점진적 감량 및 중단은 AST/ALT 수치 < 2 × ULN이 될 때까지 고려해서는 안 된다(용법∙…
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