한국노바티스(주) · 보레티진네파보벡 2.5vector genome(vg)(2.5 × 10^12) · 주사제
상한금액 (1키트)
325,800,000원
30일치 본인부담 (하루 1키트, 성인)
약 2,932,200,000원
이중대립유전자성(biallelic) RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막디스트로피(Inherited retinal dystrophy)로 시력을 손실하였으며, 충분한 생존 망막 세포를 가지고 있는 성인 및 소아의 치료
이 약은 황반 수술 경험이 있는 망막 외과의가 투여해야 한다. 이 약은 각 눈에 1.5×1011 vg (0.3 mL)을 망막하 공간에 단회 투여 한다. 이 약은 각 눈에 최소한 6일 이상의 간격을 두고 투여해야 한다. 면역 조절 요법 면역 조절 요법 및 이 약 투여에 앞서, 환자가 모든 유형의 진행성 감염 질환과 관련된 증상을 보이는지 여부를 확인해야 하며, 이러한 감염이 있는 경우 회복될 때까지 치료를 연기해야 한다. 첫 번째 눈에 이 약을 투여하기 3일 전부터, 표 1의 일정에 따라 면역 조절 요법을 개시해야 한다. 두 번째 눈에 대한 면역 조절 요법 역시 동일한 일정으로 시행해야 한다. 첫 번째 눈에 이 약을 투여한 후, 시행중이던 면역 조절 요법이 완료되기 전에 두 번째 눈에 이 약을 투여할 경우, 첫 번째 눈에 대한 면역 요법 감량 일정을 중단하고 두 번째 눈의 투여 일정에 따른 면역 조절 요법을 시작한다. 표 1. 투여 전·후 면역 조절 요법 투여 전 이 약 투여 전…
식품의약품안전처 의약품 제품 허가정보 요약 · 정확한 복용법은 처방·약사 안내를 따르세요
이중대립유전자성(biallelic) RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막디스트로피(Inherited retinal dystrophy)로 시력을 손실하였으며, 충분한 생존 망막 세포를 가지고 있는 성인 및 소아의 치료
이 약은 황반 수술 경험이 있는 망막 외과의가 투여해야 한다. 이 약은 각 눈에 1.5×1011 vg (0.3 mL)을 망막하 공간에 단회 투여 한다. 이 약은 각 눈에 최소한 6일 이상의 간격을 두고 투여해야 한다. 면역 조절 요법 면역 조절 요법 및 이 약 투여에 앞서, 환자가 모든 유형의 진행성 감염 질환과 관련된 증상을 보이는지 여부를 확인해야 하며, 이러한 감염이 있는 경우 회복될 때까지 치료를 연기해야 한다. 첫 번째 눈에 이 약을 투여하기 3일 전부터, 표 1의 일정에 따라 면역 조절 요법을 개시해야 한다. 두 번째 눈에 대한 면역 조절 요법 역시 동일한 일정으로 시행해야 한다. 첫 번째 눈에 이 약을 투여한 후, 시행중이던 면역 조절 요법이 완료되기 전에 두 번째 눈에 이 약을 투여할 경우, 첫 번째 눈에 대한 면역 요법 감량 일정을 중단하고 두 번째 눈의 투여 일정에 따른 면역 조절 요법을 시작한다. 표 1. 투여 전·후 면역 조절 요법 투여 전 이 약 투여 전 3일 동안 프레드니손 (또는 동등한 약물) 1일 1mg/kg (최고 1일 40mg) 투여 후 이 약 투여 후 4일 동안 (투여당일 포함) 프레드니손 (또는 동등한 약물) 1일 1mg/kg (최고 1일 40mg) 이후 5일 동안 프레드니손 (또는 동등한 약물) 1일 0.5mg/kg (최고 1일 20mg) 이후 5일 동안 격일로 프레드니손 (또는 동등한 약물) 격일 0.5mg/kg (최고 1일 20mg)
1. 다음 환자에는 투여하지 말 것 - 안구 또는 안구 주위의 감염 - 진행 중인 안구내 감염 - 이 약의 주성분 또는 첨가제에 과민반응이 있는 환자 - 6개월 이내에 안내 수술을 받은 적이 있는 환자 2. 약물이상반응 1) 안전성 프로파일 요약 임상시험에 참여한 전체 시험 대상자 41명 중 3명 (7%)에서 중대하지 않은 약물이상반응인 망막 침착이 보고되었고, 이는 이 약과 관련이 있는 것으로 여겨졌다. 이들 세 건 모두 주사 1일 ~ 6일 후 발생하였으며, 망막의 주사 부위보다 아래쪽에 일시적으로 무증상의 망막하 침전물이 나타난 것으로, 후유증 없이 해소되었다. 이 약의 임상시험 중 투여 절차와 관련된 중대한 이상사례는 3명의 시험 대상자에서 보고되었다. 시각 신경 위축을 일으켰던 안압 상승이 시험 대상자 1명 (1명/41명, 2%)에서 보고되었는데, 이는 투여 절차와 관련된 안구내염을 치료하기 위해 투여된 데포 스테로이드에 의해 이차적으로 발생하였다. 망막 장애 (망막 중심 오목 기능 상실)와 망막 박리가 시험 대상자 각각 1명 (1명/41명, 2%)에서 보고되었다. 투여 절차와 관련된 가장 흔한 안구 이상사례 (≥ 5%)는 결막 충혈, 백내장, 안압 상승, 망막 열공, 패임 (각막의 기질이 얇아짐), 황반 원공, 망막하 침착, 안구 염증, 안구 자극, 안구 통증 및 황반병증 (황반의 표면에 주름이 생김)이었다. 2) 임상시험의 약물이상반응 요약표 이 약의 안전성 자료는 이중대립유전자성 RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막디스트로피로 인해 시력을 손실한 시험 대상자 41명 (81개의 안구)을 대상으로 하는 임상시험 3건(임상시험 101, 102, 301)에서 이 약을 투여한 결과를 반영하고 있다. 제 1상 임상시험 101 (n=12)은 안전성 및 단계적 용량 증량을 평가한 임상시험으로, 시험 대상자 12명의 한쪽 눈에 이 약을 망막하 주사로 투여하였다. 해당 임상 시험에 참여했던 시험 대상자 12명 중 11명은 계속해서 다른 쪽 눈에 이 약을 투여 받았다 (임상 시험 102). 임상 시험 301 (n=29)은 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 공개, 무작위 배정, 대조 시험이다 (10. 전문가를 위한 정보 참조). 전체 시험 대상자 41명 중 40명이 각각의 눈에 순차적으로 이 약을 망막하 주사로 투여 받았다. 시험 대상자 1 명은 이 약을 한쪽 눈에만 투여 받았다. 전체 81개의 안구 중 72개의 안구가 이 약의 권장 용량인 1.5×1011vg에 노출되었고, 임상 시험 101에서 9개의 안구는 이보다 적은 용량을 투여 받았다. 약물이상반응 (표 2)은 MedDRA의 기관계 대분류(SOC)에 따라 기재하였다. 각각의 기관계 대분류 내에서 약물이상반응은 빈도별로 정렬되어 있고 가장 빈번한 반응이 우선 기재되어 있다. 각각의 빈도 분류 내에서 약물이상반응은 중증도가 감소하는 순서대로 제시되어 있다. 또한 각각의 약물이상반응에 해당하는 빈도 범주는 다음 규약 (CIOMS III)에 기반하고 있다: 매우 흔하게 (≥ 1/10), 흔하게 (≥1/100 ~ <1/10), 흔하지 않게 (≥1/1,000 ~ <1/100), 드물게 (≥1/10,000 ~ <1/1,000), 매우 드물게 (< 1/10,000). 이상사례는 이 약, 망막하 주사 과정, 코르티코스테로이드의 병용과 관련이 있거나 이 요소들이 복합적으로 관련되었을 수 있다. 표 2. 임상시험에서 약물이상반응이 보고된 환자의 비율 약물이상반응 임상 시험 101 + 102 (N= 12) n (%) 임상 시험 301 (N= 29) n (%) 임상 시험 101 + 102 + 301 (N= 41명)* n (%) 빈도 범주 눈 장애 결막 충혈a 8 (67) 1 (3) 9 (22) 매우 흔하게 백내장 3 (25) 5 (17) 8 (20) 매우 흔하게 망막 열공 1 (8) 3 (10) 4 (10)g 흔하게 황반 원공 1 (8) 2 (7) 3 (7) 흔하게 망막 침착b 0 3 (10) 3 (7) 흔하게 패임 3 (25) 0 3 (7) 흔하게 안구 염증 0 2 (7) 2 (5) 흔하게 황반병증c 1 (8) 1 (3) 2 (5) 흔하게 안구 자극 1 (8) 1 (3) 2 (5) 흔하게 안구 통증 1 (8) 1 (3) 2 (5) 흔하게 망막 박리 0 1 (3) 1 (2) 흔하게 망막 출혈 0 1 (3) 1 (2) 흔하게 맥락막 출혈 0 1 (3) 1 (2) 흔하게 안구내염 1 (8) 0 1 (2) 흔하게 황반 변성d 0 1 (3) 1 (2) 흔하게 결막낭종 0 1 (3) 1 (2) 흔하게 안구 장애e 1 (8) 0 1 (2) 흔하게 안구 부기 0 1 (3) 1 (2) 흔하게 안구 이물감 0 1 (3) 1 (2) 흔하게 망막 장애f 0 1 (3) 1 (2) 흔하게 임상 검사 안압 증가 2 (17) 4 (14) 6 (15) 매우 흔하게 a 구어적 용어인 봉합 자극 및 봉합 반응 포함 b 구어적 용어인 망막하 침전물 포함 c 구어적 용어인 망막 전막 및 황반 주름 포함 d 구어적 용어인 황반이 얇아짐 포함 e 구어적 용어인 망막 중심 오목의 열개 포함 f 구어적 용어인 망막 중심 오목이 얇아짐 및 망막 중심 오목의 기능 상실 포함 g CIOMS III 기준에 의거하여 망막 열공의 사건에 “흔하게”의 빈도 분류를 배정하였는데 반올림하지 않은 발생률이 1/100 이상 1/10 미만(9.75%; 4명/41명)이었기 때문 * 약물이상반응의 빈도는 임상 시험 101, 102 및 301을 통합하여 정함 3) 특정 약물이상반응에 대한 설명 맥락망막 위축 맥락망막 위축은 시판 후 경험에서 부작용으로 보고되었으며 일부 환자에서 진행성으로 나타나는 것으로 보고되었다. 이러한 사건은 치료와 시간적으로 관련이 있었으며, 추정되는 치료 부위의 수포(bleb) 부위 및 수포 부위 바깥에서도 발생했다. 망막 위축은 중심와를 침범할 수 있으며, 중심시력에 부정적인 영향을 미칠 가능성이 있다. 면역원성 임상 시험 101, 102 및 301에서 평가한 면역 반응의 중증도는 이 약의 모든 용량에서 경증이었고 안구 외 노출은 제한적이었다. 임상 시험 101과 102사이의 망막하 주사 투여 간격의 범위는 1.7년 ~ 4.6년이었다. 임상 시험 301에서 양안의 망막하 주사 투여 간격 범위는 7일 ~ 14일이었다. AAV2(Adeno-associated virus serotype 2) 벡터 또는RPE65에 임상적으로 유의한 세포독성 T 세포 반응을 보인 시험 대상자는 없었다. 시험 대상자는 각각의 눈에 이 약을 망막하 주사하기 전과 후, 전신 코르티코스테로이드를 투여 받았다. 해당 코르티코스테로이드로 인해 AAV2 벡터 캡시드 또는 도입유전자의 발현산물(RPE65 단백질)에 대한 잠재적인 면역 반응이 감소했을 수 있다. 4) 비중재 연구, 자발적 보고 및 문헌 사례에서 발생한 약물이상반응 (빈도 알 수 없음) 다음 약물 이상반응은 비중재 연구, 자발적 보고 및 문헌을 통한 이 약의 시판 후 경험에서 비롯되었다. 이러한 반응은 불확실한 규모의 모집단에서 자발적으로 보고되었으므로 발생 빈도를 추정할 수 없으므로 빈도는 알 수 없음으로 구분되었다. 약물이상반응은 MedDRA의 기관계 대분류(SOC)에 따라 기재하였다. 각 기관계 분류 내에서 약물이상반응은 중증도가 낮은 순서로 표시된다. 눈 장애 맥락망막위축a a 구어적 용어인 망막변성, 망막탈색 및 주입 부위 위축 포함 3. 일반적 주의 1) 안구내염 모든 안구내 수술 또는 주사 이후에는 안구내염이 발생할 수 있다. 이 약 투여 시 적절한 무균 주사 기술을 이용한다. 주사 이후에는 어떠한 감염이라도 조기에 치료할 수 있도록 환자를 모니터링한다. 환자에게 감염 또는 염증의 징후나 증상이 있는 경우 즉시 알리도록 권고한다. 환자는 안구 감염 위험이 증가한 상태이므로 수영을 피해야 한다. 환자는 의료진의 권고에 따라 최소 1주 ~ 2주 후에 수영을 재개할 수 있다. 2) 영구적인 시력 감퇴 이 약의 망막하 주사 후 영구적인 시력 감퇴가 발생할 수 있다. 시각 장애와 관련하여 환자를 모니터링해야 한다. 3) 망막 이상 이 약을 망막하 주사하는 동안 또는 주사한 이후, 황반 원공, 중심 오목 얇아짐, 중심 오목 기능 상실, 중심 오목 결손 및 망막 출혈을 비롯한 망막 이상이 발생할 수 있다. 이러한 망막 이상을 적절히 모니터링하고 관리해야 한다. 이 약을 망막 중심 오목에 인접한 쪽으로 투여하지 않는다 (8. 적용상의 주의 참조). 유리체 절제술 중 또는 절제 이후, 망막 열공, 망막 전막 또는 망막 박리를 비롯한 망막 이상이 발생할 수 있다. 이러한 망막 이상을 조기에 치료할 수 있도록 주사하는 동안과 주사한 이후에 환자를 모니터링한다. 환자에게 망막 열공 및/또는 박리의 징후나 증상이 있는 경우 즉시 알리도록 권고한다. 4) 안압 상승 이 약을 망막하 주사한 후 안압 상승이 발생할 수 있다. 안압을 적절히 모니터링하고 관리해야 한다. 5) 안구내 기포 팽창 환자에게 이 약을 투여 후 형성된 기포가 눈에서 완전히 소멸될 때까지 항공 여행이나 고지대로의 여행 등 안압이 상승할 수 있는 상황을 피하도록 지시한다. 기포가 소멸되기까지 투여 후 최대 1주 이상의 기간이 소요될 수 있다. 기포가 존재하는 동안 급격한 고도 변화는 안압 상승 및 비가역적 시력 상실을 초래할 수 있다. 안과 검사를 통해 기포가 소멸한 것을 확인한다. 6) 벡터 방출 환자의 눈물에서 일시적으로 낮은 수준의 벡터 방출이 발생할 수 있다 (10. 전문가를 위한 정보 참조). 예방책으로서, 환자와 보호자에게 붕대, 눈물 및 코의 분비물에서 생기는 폐기물을 버리기 전에 밀봉한 봉지에 보관하는 등 적절히 다루도록 권고해야 한다. 이러한 처리 관련 주의 사항은 이 약 투여 후 14일 동안 따라야 한다. 특히 보호자가 잠재적으로 임신, 수유 및 면역 결핍 상태인 경우, 환자와 보호자는 붕대 교체 또는 폐기물 처리 시 장갑을 끼도록 권고된다. 이 약 치료를 받은 환자는 이식용으로 혈액, 장기, 조직 및 세포를 기증해서는 안된다. 7) 백내장 이 약의 망막하 주사, 특히 유리체 절제술은 백내장 발생 및/또는 진행의 빈도가 증가하는 것과 관련이 있다. 4. 상호작용 이 약의 상호 작용 시험은 수행되지 않았다. 5. 임부, 수유부, 가임여성 및 남성, 신생아, 소아, 고령자에 대한 투여 이 약의 망막하 투여 경로 및 AAV2 벡터의 비임상 및 임상 시험 결과를 고려하였을 때, AAV 벡터가 우연히 생식 세포에 전염될 위험은 매우 낮거나 무시할 수 있는 정도이다. 1) 임부 임부에 대한 위해성을 알아내기 위한 적절하고 잘 통제된 시험은 없다. 이 약은 동물에서의 생식독성 관련 시험이 수행되지 않았다. 예방책으로서, 임신 중에 이 약을 사용하지 않도록 하는 것이 좋다. 2) 수유부 이 약이 모유로 이행되는지 여부는 알려져 있지 않다. 이 약이 모유 수유를 받는 영아 또는 모유 생성에 미치는 영향과 관련한 자료는 없다. 모유 수유의 유익성과 산모 치료의 유익성을 고려하여 수유 중단 또는 이 약 치료 중단 여부를 판단해야 한다. 3) 가임 여성 및 남성 이 약의 생식능 관련 자료는 없다. 이 약은 동물에서의 생식독성 관련 시험이 수행되지 않았다. 4) 소아 만 4세 미만 소아에 대한 이 약의 안전성 및 유효성은 확립되지 않았다. 만 4세 이상 소아 환자에 대한 용량 조절은 필요하지 않다. 만 12개월 미만 소아의 경우 망막세포의 증식이 진행 중이며, 세포 증식 중 이 약이 희석되거나 손실될 가능성이 있으므로, 12개월 미만의 소아에게 이 약 투여는 권장되지 않는…
건강보험심사평가원 약가기준정보 · 상한금액 2026.10.14 적용 기준 · 식품의약품안전처 의약품 허가정보·DUR · 실제 약국 가격은 조제료 등으로 다를 수 있어요
해당 없음
해당 없음
해당 없음
해당 없음
이 약과 고른 약을 병용금기·주의·효능 겹침·음식 주의로 확인해요. 3개 이상은 먹는 약 점검을 쓰세요.
식품의약품안전처 DUR 품목·성분정보